开云(kaiyun)(中国)官方网站渐冻症被称为肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophiclateral sclerosis，ALS），迄今已有140余年历史。法国神经病学之父让·马丁·沙可（ Jean—Martin Charcot ）在1869 年最先发现 ALS ，而上世纪30年代，美国著传奇棒球运动员扬基“铁马”Lou Gehrig因此病被迫挥别赛场，让ALS闻名美国。

　　就在最近，针对一种被称为“渐冻症”的肌萎缩性侧索硬化症的治疗，日本自治医科大学附属医院开始了一项基因治疗的临床试验。而此次试验也是日本国内首次对渐冻症患者进行基因治疗，并且试验目的是确立治疗方法是否可行。

　　据悉，渐冻症是一种运动神经受损导致全身肌肉逐渐无法活动的罕见疾病，在日本国内约有1万名患者。在渐冻症患者中，研究人员发现一种名为“ADAR2”的酶会逐渐减少。而为了抑制症状的发展，自治医科大学的森田光哉教授等团队在上个月向一位50多岁的男性患者注入了能产生这种酶的基因。

　　据悉，该团队使用一种无害的病毒作为基因的携带媒介，通过导管将其送入患者的脊髓。而这是日本国内首次对渐冻症患者进行基因治疗。除此之外，该研究团队也计划向6名在发病后2年内的非遗传性渐冻症患者进行注射试验。

　　实际上，非遗传性渐冻症患者占到总发病人数的90%以上。而该团队希望以医生主导的临床试验来研究治疗方案的安全性以及注射基因前后症状进展的有效性，并借此以确立治疗方法是否可行。返回搜狐，查看更多